Il nous faudra compter sur toutes les bonnes volontés pour que ce 20ème Téléthon soit une nouvelle fois une réussite. D’énormes progrès, comme vous le savez, ont déjà été réalisés par les équipes de chercheurs de l’AFM (Association Française contre les Myopathies) et nous en sommes au stade des premiers médicaments.
Quelques rappels: Créée en 1958 par des malades et leurs parents, reconnue d’utilité publique en 1976, l’AFM vise un objectif clair : vaincre les maladies neuromusculaires, des maladies qui tuent muscle après muscle. Cette association s’est fixée deux missions : guérir les maladies neuromusculaires et réduire le handicap qu’elles provoquent. Pour remplir ces deux missions, l’AFM organise, depuis 1987, chaque premier week-end de décembre, le Téléthon, vaste opération de collecte de fonds et de sensibilisation du grand public combinant une émission télévisée très regardée de 30 heures et des dizaines de milliers de manifestations dans toute la France.
Depuis le premier Téléthon, des évolutions et révolutions déterminantes ont marqué le combat de l’AFM, porté par la détermination des malades, des familles, des scientifiques, des bénévoles et la générosité de millions de Français. L'objectif est toujours de développer des traitements de thérapie génique et cellulaire pour les maladies neuromusculaires et les autres maladies génétiques rares. Rappelons que la thérapie génique vise à introduire dans les cellules, par le moyen de vecteurs, des adénovirus ou des rétrovirus neutralisés, le gène-médicament qui permettra de réparer ou de corriger l'appareil génétique aussi bien pour une maladie acquise qu'une maladie héréditaire.
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